「遺伝子治療で難聴改善！副作用も軽微」

遺伝子治療が先天的難聴や重度の聴覚障害を改善

2025年7月3日の最新の研究によれば、スウェーデンのカロリンスカ研究所が主導する遺伝子治療が、先天的難聴や重度の聴覚障害に対して大きな改善をもたらすことが示されました。この治療は、特に1歳から24歳の若者に効果を発揮し、聴力が1カ月から数カ月以内に回復する可能性があります。

研究の背景

この研究に参加したのは、難聴を引き起こす遺伝子「OTOF」に異常がある10名の患者で、彼らは中国の東南大学付属中大医院に入院していました。オトフェリンというタンパク質の欠乏が、聴覚信号の伝達に影響を与えていました。

カロリンスカ研究所のチームは、合成アデノ随伴ウイルス（AAV）を使ってOTOF遺伝子を内耳に一度注入しました。この方法は、以前に子ども向けに使用されており、非常に良好な結果が得られていましたが、今回はティーンエイジャーや成人にも対応した初めての試みです。

結果と効果

治療を受けた患者の大半が、治療後1カ月以内に聴力を改善し、特に5歳から8歳の子どもでは顕著な効果が見られました。例えば、7歳の女児は聴力がほぼ全快し、治療から4カ月後には母親と日常会話ができるほどになったとのことです。

また、6カ月後の追跡調査では、全ての参加者の聴力が大幅に回復し、音の知覚レベルは106デシベルから52デシベルへと改善しました。

副作用と今後の展望

副作用としては、白血球の一種・好中球の減少が見られましたが、許容範囲内で、重篤な副作用は確認されていません。ドゥアン博士は、OTOF以外の難聴を引き起こす遺伝子に対しても研究を進めていると述べ、他のタイプの遺伝性難聴の患者にも治療が行える日が来ると期待しています。

この研究は、遺伝子治療が聴覚障害の解決策の一つとなり得ることを示しています。将来的に、この治療法がより広範囲に適用されることが期待されます。

🧠 編集部より：

この記事では遺伝子治療が先天的難聴や重度の聴覚障害を持つ人々の聴力改善に寄与する可能性について報告されています。研究はカロリンスカ研究所が主導し、遺伝子治療により「OTOF」遺伝子の機能回復が目指されました。この遺伝子に変異があると、聴覚信号の伝達に欠かせないタンパク質であるオトフェリンが不足し、難聴を引き起こします。

背景と成果

スウェーデンの研究チームは、1歳から24歳の患者10名に対し、合成アデノ随伴ウイルス(AAV)を用いてOTOF遺伝子を内耳に注入しました。この注入後、1か月以内に多くの患者が聴力を改善したと報告されています。特に若年層の効果が顕著で、ある7歳の女児は、治療後4か月目に日常会話が可能になりました。

➡ 詳細はこちらの研究論文をご覧ください。

副作用と今後の展望

治療後に見られた副作用（好中球の減少）は許容範囲内で、重篤な副作用は確認されていません。今後は、他の難聴を引き起こす遺伝子についてもさらなる研究が行われる予定です。

参考リンク

• カロリンスカ研究所の発表についての詳細
• 過去の遺伝子治療に関する記事

豆知識

遺伝子治療は近年多くの疾患に対して注目されていますが、難聴に特化した研究は比較的新しい分野であり、これまでの治療法では改善できなかった患者に新たな希望をもたらす可能性があります。

• キーワード: 遺伝子治療